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什么是肌萎缩(肌营养不良)?
 

肌萎缩是以骨骼肌进行性萎缩退化为特点的一种遗传疾病。严重的肌肉萎缩使少儿和成年人失去行动能力,成为残废,甚至在某种情况下,伴随着心肌、呼吸肌的衰竭,夺走他们宝贵的生命。令人遗憾的是,目前肌萎缩还没有治愈的方法。

 

肌肉萎缩分为哪些不同的类型,哪些人容易罹患此病?
 

肌肉萎缩有不同的类型,其中比较有代表性的几个类型包括:杜兴氏肌萎缩、贝克氏肌萎缩和肌带型肌萎缩及面肩肱型肌萎缩。杜兴氏肌萎缩是所有类型当中最严重的一种:北美洲有15000名儿童因此病而残疾,平均每天会有两人死于此病。肌肉萎缩的不断加剧,使这些患病的孩子们逐渐丧失行走能力,甚至不能呼吸,因此他们几乎都活不到成年。由于致病基因与X染色体相关联,所以杜兴氏肌萎缩的患者多为男性,女性只是致病基因的携带者,并不发病。就贝克氏和肌带型肌萎缩及棉肩肱型而言,他们发病过程较杜兴氏肌萎缩缓慢很多。

 

 

 

有效性和稳定性

 

  DMD病人肌母细胞移植6年后,在被注射的肌内发现肌细胞增强蛋白基因( B,D)

但在注射生理盐水的肌肉对照组中未发现( A,C ).E&F 是正常对照组.



 

相关文献

•    Myoblast transfer as a platform technology of gene therapy

•    Dystrophin production induced by myoblast transfer therapy in Duchenne muscular dystrophy